ACT003-
ユビキチンリガーゼ”Z”
～がん幹細胞を根本から断つ新規分子標的治療～
がんの“再発・転移の源”を
狙い撃つ
がん治療において最大の課題のひとつが「がんの再発や転移」です。
これらの現象の原因として近年注目されているのが、がん幹細胞と呼ばれる、自己複製能と高い薬剤耐性を併せ持つ特殊な細胞です。
私たちは、こうしたがん幹細胞を根本から排除することを目的とした治療法の開発に取り組んでいます。
がん幹細胞に特異的なユビキチンリガーゼ“Z”を発見
当社の研究チームは、がん幹細胞に特異的に発現するユビキチンリガーゼ「Z（仮称）」を世界で初めて発見しました。
Z遺伝子をがん細胞内で人工的に欠失させたところ、がん幹細胞は生存できずに消滅し、それに伴いがん全体も縮小・消滅することを実証しました。
この成果は、「がん幹細胞を標的とする治療が、がん根絶に繋がる」という新たな可能性を提示するものです。
ユビキチン系を狙う革新的阻害活性剤
現在私たちは、ユビキチンリガーゼZの機能を阻害する低分子化合物（阻害活性剤）の探索に取り組んでいます。
Zは正常細胞にはほとんど発現せず、がん幹細胞に特異的な酵素であることから、副作用の少ない治療法となることが期待されています。
今後の展望
後は、阻害活性剤候補を最適化し、細胞・動物実験において有効性と安全性を評価。
がん種を問わず活用できる“全がん対応型分子標的薬”として、次世代のがん治療の柱になることを目指しています。
よくある質問（FAQ）
Q1. ユビキチンリガーゼZとはどのようなタンパク質ですか？
A. ユビキチンリガーゼZは、がん幹細胞に特異的に発現するタンパク質で、細胞内のタンパク質分解を制御するユビキチン化に関与します。
Zを阻害することで、がん幹細胞の生存が不可能となり、がん全体が縮小・消滅することが示されています。
Q2. この阻害活性剤は全てのがんに効果がありますか？
A. 現在の研究では、Zが複数のがん幹細胞に共通して発現していることが確認されており、がん種を問わず応用できる可能性があります。
ただし、臨床応用にはさらなる研究と検証が必要です。
Q3. 安全性や副作用の懸念はありませんか？
A. Zは正常な細胞にはほとんど発現していないため、標的性が高く、副作用のリスクは低いと考えられています。
今後の前臨床試験で安全性評価を徹底的に行う予定です。